सैन डिएगो - बेलाइट बायो, इंक (NASDAQ: BLTE), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने हाल ही में अपनी दवा टिनलारेबेंट के एक महत्वपूर्ण वैश्विक चरण 3 परीक्षण के लिए नामांकन पूरा किया है, जिसका लक्ष्य स्टारगार्ड रोग (STGD1), एक आनुवंशिक नेत्र विकार के इलाज के लिए है। ट्रायल, जिसे ड्रैगन के नाम से जाना जाता है, में 11 देशों के 104 किशोर विषय शामिल हैं, जिसके अंतरिम परिणाम 2024 की चौथी तिमाही में अपेक्षित हैं।
कंपनी ने DRAGON II नामक एक नैदानिक परीक्षण शुरू करने के लिए जापान में फार्मास्यूटिकल्स एंड मेडिकल डिवाइसेस एजेंसी (PMDA) को प्रस्तुत करने की भी घोषणा की। यह परीक्षण STGD1 के साथ जापानी किशोरों में दवा के फार्माकोकेनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स का आकलन करेगा और इसमें प्रभावकारिता, सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करने के लिए चरण 2/3 अध्ययन शामिल होगा।
टिनलारेबेंट, मौखिक रूप से दी जाने वाली गोली, का उद्देश्य उन्नत ड्राई एज-रिलेटेड मैक्यूलर डिजनरेशन (ड्राई एएमडी) में STGD1 के साथ-साथ जियोग्राफिक एट्रोफी (GA) की प्रगति को धीमा करना है। दवा को रेटिना में विटामिन ए-आधारित विषाक्त पदार्थों के संचय को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो इन स्थितियों में शामिल हैं।
24 महीने के चरण 2 परीक्षण के डेटा ने प्रोगस्टार अध्ययन के एक समान समूह की तुलना में टिनलारेबेंट के साथ इलाज किए गए विषयों में एट्रोफिक रेटिना घावों की निरंतर कम वृद्धि दिखाई। इसके अतिरिक्त, टिनलारेबेंट से उपचारित 42% लोगों में उपचार की अवधि के दौरान एट्रोफिक रेटिना के घाव विकसित नहीं हुए।
टिनलारेबेंट ने STGD1 उपचार के लिए जापान में अनाथ दवा पदनाम प्राप्त किया है और उन्हें अमेरिका में फास्ट ट्रैक और दुर्लभ बाल रोग पदनाम के साथ-साथ अमेरिका और यूरोप में अनाथ दवा पदनाम भी दिए गए हैं।
STGD1 सबसे प्रचलित वंशानुगत रेटिनल डिस्ट्रोफी है, जिससे प्रगतिशील दृष्टि हानि होती है, जिसमें वर्तमान में कोई FDA-अनुमोदित उपचार उपलब्ध नहीं है। इसी तरह, GA के लिए, जो ड्राई AMD का एक उन्नत चरण है, FDA-अनुमोदित मौखिक रूप से प्रशासित उपचार नहीं हैं।
बेलाइट बायो रेटिना अपक्षयी रोगों और विशिष्ट चयापचय रोगों के लिए चिकित्सा विज्ञान को आगे बढ़ाने पर केंद्रित है, जिसमें महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताएं पूरी नहीं होती हैं। यह जानकारी बेलाइट बायो के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।