कैम्ब्रिज, मास। - इंटेलिया थेरेप्यूटिक्स, इंक (NASDAQ: NTLA), जो जीन संपादन उपचारों में अग्रणी है, ने NTLA-2001 के लिए अपना चरण 3 MAGNITUDE परीक्षण शुरू किया है, जो ट्रांसथायरेटिन (ATTR) अमाइलॉइडोसिस रोगियों के लिए संभावित एकमुश्त चिकित्सा विकसित करने में एक महत्वपूर्ण कदम है। पहले मरीज को आज एक खुराक मिली, जो एक अध्ययन शुरू होने का संकेत देती है जो इस घातक स्थिति के लिए उपचार परिदृश्य को नया रूप दे सकता है।
CRISPR/Cas9 तकनीक का उपयोग करके तैयार किए गए NTLA-2001 का उद्देश्य रोग पैदा करने वाले TTR प्रोटीन के उत्पादन को रोकने के लिए TTR जीन को निष्क्रिय करना है। एटीटीआर अमाइलॉइडोसिस से दिल की विफलता और अन्य गंभीर जटिलताएं होती हैं, जिसमें हर साल निदान की संख्या बढ़ती है। MAGNITUDE परीक्षण, जो यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड और प्लेसबो-नियंत्रित है, कार्डियोमायोपैथी (ATTR-CM) के साथ ATTR अमाइलॉइडोसिस वाले लगभग 765 रोगियों में NTLA-2001 की प्रभावकारिता और सुरक्षा का आकलन करेगा।
परीक्षण के दौरान, वंशानुगत या जंगली प्रकार के ATTR-CM वाले वयस्क रोगियों को NTLA-2001 या प्लेसबो का एक 55 मिलीग्राम आसव प्राप्त करने के लिए 2:1 के अनुपात में यादृच्छिक किया जाएगा। प्राथमिक समापन बिंदु हृदय संबंधी मृत्यु दर और घटनाओं का एक संयोजन है। अंतरिम चरण 1 के परिणामों ने पहले ही NTLA-2001 की एकल खुराक के बाद TTR प्रोटीन में आशाजनक कमी दिखाई है।
इंटेलिया के अध्यक्ष और सीईओ जॉन लियोनार्ड ने परीक्षण के संभावित प्रभाव के बारे में आशावाद व्यक्त किया, अध्ययन के राष्ट्रीय समन्वय अन्वेषक, यूएस जूलियन गिलमोर, एमडी, पीएचडी सहित कई साइटों पर तेजी से रोगी नामांकन पर जोर दिया, इस भावना को प्रतिध्वनित किया, एक खुराक उपचार विकल्प में रोगी समुदाय की महत्वपूर्ण रुचि को उजागर किया।
Intellia Therapeutics, Regeneron के सहयोग से NTLA-2001 के विकास और व्यावसायीकरण का नेतृत्व कर रहा है। कंपनी का मिशन इन विवो और पूर्व विवो CRISPR-आधारित उपचारों के माध्यम से दवा में क्रांति लाना है, जो सीधे मानव शरीर के अंदर या शरीर के बाहर मानव कोशिकाओं को इंजीनियरिंग करके बीमारियों को लक्षित करता है।
इस लेख की जानकारी Intellia Therapeutics, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।