बोस्टन - पेपजेन इंक (NASDAQ: PEPG), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म जो गंभीर न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, ने अपनी खोजी दवा PGN-EDO51 के लिए अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से अनाथ दवा और दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्राप्त किए हैं, जिसका उद्देश्य ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) का इलाज करना है।
FDA के अनाथ दवा पदनाम का उद्देश्य दुर्लभ बीमारियों के लिए दवा विकास को सुविधाजनक बनाना है, जो आमतौर पर संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करती हैं। यह स्थिति PepGen को विभिन्न विकास प्रोत्साहन प्रदान करती है, जिसमें नैदानिक परीक्षणों के लिए टैक्स क्रेडिट, शुल्क छूट और अनुमोदन पर सात साल की बाजार विशिष्टता शामिल है।
इसी तरह, दुर्लभ बाल रोग पदनाम जन्म से 18 वर्ष तक के बच्चों को प्रभावित करने वाली गंभीर स्थितियों को लक्षित करता है, संभावित रूप से दवा के अनुमोदन पर प्राथमिकता समीक्षा वाउचर प्रदान करता है। यह वाउचर कंपनी के किसी अन्य उत्पाद की समीक्षा प्रक्रिया को तेज कर सकता है।
PGN-EDO51, PepGen का प्रमुख नैदानिक उम्मीदवार, DMD के मूल कारण को लक्षित करने के लिए कंपनी की मालिकाना एन्हांस्ड डिलीवरी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (EDO) तकनीक का उपयोग करता है, जो प्रगतिशील मांसपेशी अध: पतन की विशेषता वाला आनुवंशिक विकार है। थेरेपी का उद्देश्य एक्सॉन 51 को छोड़ कर एक कार्यात्मक, यद्यपि काटे गए, डायस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को बहाल करना है, जिससे लगभग 13% डीएमडी रोगियों को फायदा हो सकता है।
PepGen के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, जेम्स मैकआर्थर, पीएचडी, ने इन पदनामों के महत्व पर जोर दिया, चल रहे CONNECT1 चरण 2 परीक्षण और इस वर्ष प्रारंभिक डेटा की प्रत्याशा पर प्रकाश डाला। कंपनी इस साल के अंत में CONNECT2 फेज 2 ट्रायल शुरू करने की भी योजना बना रही है।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, PGN-EDO51 ने आशाजनक परिणाम दिखाए, जिसमें अन्य उम्मीदवारों की तुलना में एक्सॉन-स्किपिंग का अधिक स्तर दिखाया गया। चरण 1 स्वस्थ स्वयंसेवी अध्ययन ने नग्न ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड की तुलना में छह गुना अधिक औसत एक्सॉन 51 स्किपिंग का संकेत दिया।
DMD सबसे आम दुर्लभ आनुवंशिक रोगों में से एक है, जिसमें हर 3,500 से 5,000 पुरुष जन्मों में से लगभग एक की घटना दर होती है। मौजूदा उपचारों के बावजूद, डायस्ट्रोफिन के सीमित उत्पादन के कारण युवावस्था में यह बीमारी घातक बनी रहती है।
इस लेख में दी गई जानकारी PepGen Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।