न्यूयार्क - न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, जो दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए आनुवंशिक उपचार विकसित करने पर केंद्रित है, ने आज घोषणा की कि उसने अपने जीन थेरेपी उत्पाद, NGN-401 के लिए अपने चल रहे चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण का विस्तार किया है, रेट्ट सिंड्रोम वाले बाल रोगियों के लिए। परीक्षण में अब अतिरिक्त मरीज और एक नया डोज-एस्केलेशन कॉहोर्ट शामिल होगा।
कोहोर्ट 1 में आठ रोगियों को शामिल करने के लिए परीक्षण के प्रोटोकॉल को अपडेट किया गया है, जो इंट्रासेरेब्रोवेंट्रिकुलर प्रशासन के माध्यम से वितरित कुल 1×10^15 कुल वेक्टर जीनोम की कुल खुराक प्राप्त करेंगे। विशेष रूप से, कोहोर्ट 1 में पहले से नियोजित स्टैगर्ड डोजिंग दृष्टिकोण को समाप्त कर दिया गया है, जिससे शेष रोगियों की समानांतर खुराक की अनुमति मिलती है। इस बदलाव से कोहोर्ट 1 खुराक के पूरा होने में तेजी आने की उम्मीद है, जो अब 2024 की दूसरी छमाही में प्रत्याशित है।
एक नया कोहोर्ट 2 भी पेश किया गया है, जिसका लक्ष्य कुल आठ रोगियों को नामांकित करना है, जिन्हें कुल वेक्टर जीनोम 3×10^15 की उच्च खुराक मिलेगी। इस समूह के शुरुआती तीन रोगियों को कंपित रूप से खुराक दी जाएगी, पहले रोगी को 2024 की दूसरी तिमाही में खुराक दिए जाने की उम्मीद है। डेटा और सुरक्षा निगरानी बोर्ड द्वारा सुरक्षा समीक्षा के बाद, शेष रोगियों को भी समानांतर रूप से खुराक दी जाएगी।
इसके अतिरिक्त, परीक्षण ने थेरेपी में उपयोग किए जाने वाले एडेनो-संबंधित वायरस वेक्टर से संबंधित संभावित प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करने के लिए कोहोर्ट 2 के लिए एक लक्षित इम्यूनोसप्रेसन आहार लागू किया है। इस आहार में रीटक्सिमैब, सिरोलिमस और कॉर्टिकोस्टेरॉइड का एक छोटा कोर्स शामिल है, जबकि कोहोर्ट 1 अकेले कॉर्टिकोस्टेरॉइड के साथ जारी रहेगा।
कंपनी ने बताया है कि NGN-401 को अच्छी तरह से सहन किया गया है और आज तक किसी भी मरीज में कोई गंभीर प्रतिकूल घटना या विषाक्तता के संकेत नहीं देखे गए हैं। कोहोर्ट 1 से अंतरिम नैदानिक डेटा 2024 की चौथी तिमाही में रिपोर्ट किए जाने की उम्मीद है, जिसमें कोहोर्ट 2 के अतिरिक्त डेटा 2025 की दूसरी छमाही में प्रत्याशित हैं।
NGN-401 न्यूरोजीन की मालिकाना सटीक जीन विनियमन तकनीक का उपयोग करता है, जिसे MECP2 जीन अभिव्यक्ति के नियंत्रित स्तर को वितरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो ओवरएक्प्रेशन से जुड़े विषाक्त प्रभाव पैदा किए बिना रेट सिंड्रोम के इलाज के लिए महत्वपूर्ण है।
यह नैदानिक परीक्षण विस्तार NGN-401 के लिए भावी विनियामक चर्चाओं का समर्थन करने के लिए अधिक व्यापक डेटा विकसित करने के लिए न्यूरोजीन के रणनीतिक दृष्टिकोण के अनुरूप है। यहां दी गई जानकारी न्यूरोजीन इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।