सैन डिएगो - एविडिटी बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: RNA) ने डेलपैसिबार्ट एटेडेसिरन (AOC 1001) के लिए अध्ययन डिजाइन पर विनियामक समझौते के बाद, 2024 की दूसरी तिमाही में अपने वैश्विक चरण 3 हार्बर अध्ययन को तेज करने की घोषणा की है, जो मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (DM1) के लिए एक संभावित उपचार है।
अध्ययन वीडियो हैंड ओपनिंग टाइम (VHOT) के प्राथमिक समापन बिंदु और मांसपेशियों की ताकत और दैनिक जीवन की गतिविधियों सहित द्वितीयक समापन बिंदुओं पर केंद्रित होगा।
कंपनी, जो RNA थेरेप्यूटिक्स में माहिर है, ने बताया कि AOC 1001 ने MARINA ओपन-लेबल एक्सटेंशन (MARINA-OLE) परीक्षण से दीर्घकालिक डेटा में DM1 वाले लोगों में मायोटोनिया, मांसपेशियों की ताकत और दैनिक जीवन की गतिविधियों में लगातार और टिकाऊ सुधार प्रदर्शित किए। END-DM1 प्राकृतिक इतिहास डेटा की तुलना में, परिणामों ने कई कार्यात्मक उपायों में रोग की प्रगति को उलट दिया।
स्टैनफोर्ड यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ़ मेडिसिन के जॉन डब्ल्यू डे, एमडी, पीएचडी और मरीना और मरीना-ओएलई परीक्षणों में एक अन्वेषक ने मरीना-ओएलई के दीर्घकालिक आंकड़ों का उल्लेख किया, जो दर्शाता है कि खोजी उपचार ने प्राकृतिक इतिहास डेटा की तुलना में DM1 रोगियों में रोग की प्रगति के उपायों में सुधार किया है।
एविडिटी की अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, सारा बॉयस ने उनके समर्थन के लिए DM1 समुदाय का आभार व्यक्त किया और डेल-देसिरन के लिए वैश्विक निर्णायक अध्ययन शुरू करने के महत्व पर प्रकाश डाला, जो AOC 1001 के लिए स्वीकृत अंतर्राष्ट्रीय गैर-मालिकाना नाम है।
MARINA-OLE अध्ययन, जो डेल-देसीरन की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता का आकलन करना जारी रखता है, ने अनुकूल सुरक्षा डेटा दिखाया है, जिसमें कोई गंभीर प्रतिकूल घटना या बंद होने की सूचना नहीं दी गई है। अध्ययन में उन प्रतिभागियों को शामिल किया गया है जिन्होंने पहले चरण 1/2 मरीना नैदानिक परीक्षण में भाग लिया था और अब डेल-डेसिरन की त्रैमासिक खुराक प्राप्त कर रहे हैं।
एविडिटी ने MARINA-OLE परीक्षण के नए दीर्घकालिक आंकड़ों पर चर्चा करने के लिए सोमवार को एक निवेशक और विश्लेषक इवेंट श्रृंखला की भी मेजबानी की। कंपनी का मिशन एंटीबॉडी ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड कॉन्जुगेट्स (AOCs) नामक RNA थेरेप्यूटिक्स की एक नई श्रेणी प्रदान करके जीवन को बेहतर बनाना है। एविडिटी दुर्लभ मांसपेशियों की बीमारियों के लिए नैदानिक विकास कार्यक्रमों का नेतृत्व कर रही है, जिसमें डेल-डेसिरन इसका प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार है।
इस लेख में दी गई जानकारी एविडिटी बायोसाइंसेज, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।