DURHAM, N.C. - प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: DTIL), एक जीन एडिटिंग कंपनी, ने आज घोषणा की कि उसके पार्टनर iECure को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा अपने जीन थेरेपी उम्मीदवार ECUR-506 के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम दिया गया है। इस थेरेपी का उद्देश्य नवजात शिशु की शुरुआत में ऑर्निथिन ट्रांसकारबामाइलेज़ (ओटीसी) की कमी का इलाज करना है, जो एक आनुवंशिक विकार है जिसके कारण रक्त में अमोनिया का उच्च स्तर हो सकता है और गंभीर न्यूरोलॉजिकल क्षति हो सकती है।
फास्ट ट्रैक कार्यक्रम का उद्देश्य उन दवाओं के विकास और समीक्षा को गति देना है जो गंभीर स्थितियों का इलाज करती हैं और एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करती हैं। इस पदनाम वाले उपचार FDA के साथ अधिक बार होने वाली बातचीत से लाभान्वित हो सकते हैं और यदि वे कुछ मानदंडों को पूरा करते हैं, तो वे त्वरित अनुमोदन और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हो सकते हैं। ECUR-506 को FDA से दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग और अनाथ औषधि पदनाम भी प्राप्त हुए हैं, साथ ही यूरोपीय आयोग से अनाथ पदनाम भी प्राप्त हुआ है।
प्रिसिजन बायोसाइंसेज के सीईओ माइकल अमोरोसो ने व्यक्त किया कि FDA का फास्ट ट्रैक पदनाम नवजात की शुरुआत OTC की कमी के लिए नए उपचारों की महत्वपूर्ण आवश्यकता और ECUR-506 में उपयोग किए जाने वाले जीन सम्मिलन दृष्टिकोण की क्षमता पर प्रकाश डालता है।
OTC-HOPE अध्ययन, ECUR-506 के लिए एक चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण, वर्तमान में यूनाइटेड किंगडम में OTC की कमी वाले नवजात पुरुषों को नामांकित कर रहा है, संयुक्त राज्य अमेरिका और ऑस्ट्रेलिया में अतिरिक्त परीक्षण साइटों के इस वर्ष के अंत में नामांकन शुरू होने की उम्मीद है। अध्ययन का प्राथमिक ध्यान ECUR-506 की एकल अंतःशिरा खुराक की सुरक्षा और सहनशीलता पर है, जिसमें फार्माकोकेनेटिक्स और प्रभावकारिता के मूल्यांकन सहित द्वितीयक उद्देश्यों को शामिल किया गया है।
ओटीसी की कमी एक यूरिया चक्र विकार है जिसके कारण रक्त में अत्यधिक अमोनिया जमा हो सकता है, जिससे जानलेवा लक्षण हो सकते हैं। देखभाल के मौजूदा मानक में यकृत प्रत्यारोपण और चिकित्सा उपचार शामिल हैं जो अंतर्निहित आनुवंशिक दोष को ठीक नहीं करते हैं।
प्रेसिजन बायोसाइंसेज के मालिकाना ARCUS प्लेटफॉर्म का उपयोग विवो जीन एडिटिंग थैरेपी में विकसित करने के लिए किया जाता है, जिसमें ECUR-506 भी शामिल है, जिसमें ARCUS न्यूक्लियस का उपयोग करके एक विशिष्ट आनुवंशिक स्थान में एक कार्यात्मक OTC जीन का सम्मिलन शामिल है।
iECure एक क्लिनिकल-स्टेज जीन एडिटिंग कंपनी है जिसने प्रेसिजन बायोसाइंसेज से ECUR-506 के लिए ARCUS न्यूक्लियस को लाइसेंस दिया है। जीन एडिटिंग के लिए कंपनी का दृष्टिकोण इन विवो जीन इंसर्शन पर केंद्रित है, जिसमें महत्वपूर्ण अनमेट ज़रूरतें पूरी नहीं होती हैं, लिवर विकारों के इलाज के लिए।
यह खबर प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
प्रेसिजन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: DTIL) अपने ARCUS प्लेटफॉर्म के साथ जीन एडिटिंग तकनीक में सबसे आगे है, और इसके जीन थेरेपी उम्मीदवार ECUR-506 के लिए हालिया फास्ट ट्रैक पदनाम कंपनी की महत्वपूर्ण अनमेट चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने की क्षमता का एक प्रमाण है। जब निवेशक इस खबर को पचा रहे हैं, तो InvestingPro की कुछ महत्वपूर्ण जानकारियां यहां दी गई हैं जिन पर विचार किया जाना चाहिए:
प्रिसिजन बायोसाइंसेज का बाजार पूंजीकरण $73.73 मिलियन है, जो इसकी विकास संभावनाओं और वर्तमान वित्तीय स्वास्थ्य के प्रति निवेशकों की भावना को दर्शाता है। कंपनी की आशाजनक तकनीक के बावजूद, विश्लेषकों ने इसके वित्तीय प्रक्षेपवक्र के बारे में चिंता जताई है। एक “InvestingPro टिप” इस बात पर प्रकाश डालता है कि कंपनी तेजी से नकदी के माध्यम से जल रही है, जो स्थायी विकास की तलाश कर रहे निवेशकों के लिए एक लाल झंडा हो सकता है। इसके अलावा, इस बायोटेक फर्म में निवेश से जुड़े जोखिमों को रेखांकित करते हुए, कंपनी के शेयर की कीमत काफी अस्थिर रही है, जिसमें 1 महीने का कुल रिटर्न -25.3% है।
वित्तीय डेटा -0.66 के नकारात्मक पी/ई अनुपात के साथ इन चिंताओं को रेखांकित करता है, जो दर्शाता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है। इसके अतिरिक्त, राजस्व वृद्धि असंगत दिखाई देती है, जिसमें Q1 2023 तक पिछले बारह महीनों में 94.15% की पर्याप्त वृद्धि हुई है, इसके बाद Q1 2023 में -33.59% की तिमाही गिरावट आई है। यह सुझाव दे सकता है कि हालांकि कंपनी के राजस्व में तेजी से विस्तार हुआ है, लेकिन उस विकास दर को बनाए रखने में उसे चुनौतियों का सामना करना पड़ सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।