न्यूरोजीन रिट सिंड्रोम के लिए सुरक्षित जीन थेरेपी परीक्षण की रिपोर्ट करता है

न्यूयार्क - न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक कंपनी, ने रेट सिंड्रोम के रोगियों के लिए अपनी जीन थेरेपी, NGN-401 के चरण 1/2 परीक्षण से प्रारंभिक सुरक्षा परिणामों की घोषणा की है। पहले तीन रोगियों में उपचार को अच्छी तरह से सहन करने की सूचना मिली थी, जिसमें अनुवर्ती अवधि तीन से नौ महीने तक थी।

चल रहे परीक्षण का उद्देश्य NGN-401 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करना है, जिसमें कंपनी की मालिकाना EXACT ट्रांसजीन विनियमन तकनीक शामिल है। इस दृष्टिकोण को रिट सिंड्रोम से प्रभावित मस्तिष्क और तंत्रिका तंत्र के महत्वपूर्ण क्षेत्रों में प्रोटीन अभिव्यक्ति के चिकित्सीय स्तर प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

कंपनी के अनुसार, परीक्षण में रोगियों में ओवरएक्प्रेशन विषाक्तता के कोई संकेत या लक्षण नहीं देखे गए हैं, जिसमें बीमारी का एक हल्का प्रकार भी शामिल है।

4 से 7 वर्ष की आयु के तीन रोगियों ने इंट्रासेरेब्रोवेंट्रिकुलर इन्फ्यूजन के माध्यम से उपचार प्राप्त किया। NGN-401 से संबंधित सभी प्रतिकूल घटनाओं को हल्के के रूप में वर्गीकृत किया गया है और ये या तो क्षणिक या हल होने वाली हैं। आज तक, उपचार या आसव प्रक्रिया से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई है।

न्यूरोजीन के सीईओ डॉ. राहेल मैकमिन ने कहा कि अमेरिकन सोसाइटी ऑफ़ जीन एंड सेल थेरेपी (ASGCT) की वार्षिक बैठक में प्रस्तुत अंतरिम सुरक्षा डेटा NGN-401 के लिए अनुकूल सहनशीलता प्रोफ़ाइल प्रदर्शित करता है। कंपनी 2024 की चौथी तिमाही में परीक्षण के पहले समूह से अंतरिम प्रभावकारिता डेटा प्रदान करने के लिए ट्रैक पर बनी हुई है।

परीक्षण अभी भी क्लासिक रिट सिंड्रोम के साथ 4 से 10 वर्ष की आयु के बीच की महिला रोगियों को नामांकित कर रहा है, जिसका लक्ष्य NGN-401 की दो खुराक के स्तर का आकलन करना है। परीक्षण के प्रमुख अन्वेषक डॉ. बर्नहार्ड सुटर ने रिट सिंड्रोम के लिए नए उपचारों की अत्यधिक आवश्यकता और एक बार के उपचार के साथ अंतर्निहित कारणों को दूर करने के लिए जीन थेरेपी की क्षमता पर प्रकाश डाला।

न्यूरोजीन का लक्ष्य दुर्लभ न्यूरोलॉजिकल रोगों के लिए आनुवंशिक दवाएं विकसित करना है, जिसमें नवीन दृष्टिकोणों के माध्यम से प्रभावकारिता और सुरक्षा प्रोफाइल को अनुकूलित करने पर ध्यान दिया जाता है। कंपनी ने ह्यूस्टन, टेक्सास में एक जीन थेरेपी निर्माण सुविधा स्थापित की है, जिसने परीक्षण के लिए NGN-401 का उत्पादन किया।

हालांकि कंपनी ने NGN-401 की चिकित्सीय क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया है, लेकिन यह भी चेतावनी देती है कि भविष्य की योजनाओं और संभावनाओं के बारे में बयान दूरंदेशी हैं और जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं। आगे के अंतरिम डेटा, जिसमें उच्च खुराक वाले दूसरे समूह शामिल हैं, 2025 की दूसरी छमाही में होने की उम्मीद है।

यह लेख न्यूरोजीन इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

चूंकि न्यूरोजीन इंक (NASDAQ: NGNE) अपनी जीन थेरेपी NGN-401 के विकास में प्रगति कर रहा है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और स्टॉक प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, न्यूरोजीन का बाजार पूंजीकरण $422.12 मिलियन है, जिसका P/E अनुपात 1.23 का बेहद कम है, जिससे पता चलता है कि स्टॉक का निकट-अवधि की कमाई में वृद्धि की संभावना के सापेक्ष कम मूल्यांकन किया जा सकता है।

कंपनी के आशाजनक नैदानिक विकास के बावजूद, यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि न्यूरोजीन ने Q1 2023 तक पिछले बारह महीनों में -$44.39 मिलियन के सकल लाभ के साथ कमजोर सकल लाभ मार्जिन का अनुभव किया है। यह क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक कंपनियों के विशिष्ट अनुसंधान और विकास चरण से जुड़ी उच्च लागतों का संकेत हो सकता है। इसके अतिरिक्त, स्टॉक में महत्वपूर्ण अस्थिरता देखी गई है, जिसमें 1-महीने की कीमत का कुल रिटर्न -20.58% है, फिर भी इसने 6 महीने के मूल्य के कुल रिटर्न 117.28% का मजबूत प्रदर्शन भी किया है।

InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि जबकि न्यूरोजीन 22.28 के P/E अनुपात (Q4 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित) के साथ उच्च अर्निंग मल्टीपल पर कारोबार कर रहा है, लेकिन इसके पास तरल संपत्ति भी है जो इसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो कुछ वित्तीय स्थिरता प्रदान करती है। इसके अलावा, कंपनी लाभांश का भुगतान नहीं करती है, जो विकास-केंद्रित बायोटेक फर्मों के लिए आम बात है जो कमाई को अनुसंधान और विकास में वापस निवेश करती हैं।

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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।