लंदन - वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स (NASDAQ: VRTX) ने विशिष्ट CFTR जीन म्यूटेशन के साथ 1 महीने से कम उम्र के शिशुओं में सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) के इलाज के लिए KALYDECO® (ivacaftor) के उपयोग का विस्तार करने के लिए यूरोपीय आयोग की मंजूरी की घोषणा की है। यह विनियामक मंजूरी सीएफ के प्रबंधन में एक महत्वपूर्ण विकास को चिह्नित करती है, जो एक आनुवंशिक विकार है जिसे जीवन प्रत्याशा को कम करने के लिए जाना जाता है।
आज घोषित अनुमोदन, सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रेन कंडक्टेंस रेगुलेटर (CFTR) जीन में नौ म्यूटेशन में से एक के साथ शिशुओं के इलाज की अनुमति देता है। इन म्यूटेशन में R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, या S549R शामिल हैं। KALYDECO® यूरोपीय संघ में इन उत्परिवर्तनों के लिए इस आयु वर्ग में CF के मूल कारण को संबोधित करने वाली पहली और एकमात्र दवा है।
कारमेन बोज़िक, एमडी, कार्यकारी उपाध्यक्ष, ग्लोबल मेडिसिन डेवलपमेंट एंड मेडिकल अफेयर्स, और वर्टेक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी ने शुरुआती उपचार के महत्व पर जोर दिया, जो संभावित रूप से रोग की प्रगति को धीमा कर सकता है।
यूरोपीय आयोग की मंजूरी के बाद, मौजूदा पहुंच समझौते ऑस्ट्रिया, चेक गणराज्य, डेनमार्क, आयरलैंड, नॉर्वे, स्वीडन और नीदरलैंड में पात्र रोगियों को जल्द ही इलाज का उपयोग करने में सक्षम बनाएंगे। यूके में, वर्टेक्स और राष्ट्रीय स्वास्थ्य सेवा के बीच प्रतिपूर्ति समझौते के कारण, पात्र शिशुओं को 2023 के अंत से विस्तारित संकेत तक पहुंच प्राप्त हुई है।
वर्टेक्स पूरे यूरोपीय संघ में प्रतिपूर्ति अधिकारियों के साथ काम करने के लिए प्रतिबद्ध है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि अन्य सभी योग्य मरीज़ इलाज का उपयोग कर सकें। कंपनी सिस्टिक फाइब्रोसिस, सिकल सेल रोग और ट्रांसफ्यूजन-निर्भर बीटा थैलेसेमिया पर ध्यान देने के साथ कई पुरानी आनुवंशिक बीमारियों के लिए चिकित्सा के अनुसंधान और विकास में निवेश करना जारी रखती है।
सिस्टिक फाइब्रोसिस दुनिया भर में 92,000 से अधिक व्यक्तियों को प्रभावित करता है और इसकी विशेषता है कि CFTR जीन में उत्परिवर्तन के कारण दोषपूर्ण CFTR प्रोटीन के कारण गाढ़ा बलगम बनता है। यह अनुमोदन वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
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