हेवर्ड, कैलिफ़ोर्निया। - जीन थेरेपी में विशेषज्ञता वाली जैव प्रौद्योगिकी कंपनी बेनिटेक बायोफार्मा इंक (NASDAQ: BNTC) ने अपने खोजी जीन थेरेपी, BB-301 के साथ इलाज किए गए एक अध्ययन विषय से सकारात्मक अंतरिम नैदानिक डेटा की घोषणा की है। उपचार का मूल्यांकन ओकुलोफेरींजल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ओपीएमडी) के लिए किया जा रहा है, जो एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति है जो निगलने में बाधा डालती है और विश्व स्तर पर लगभग 15,000 रोगियों को प्रभावित करती है।
यह डेटा BB-301 के प्रशासन के बाद के 90-दिवसीय मूल्यांकन से लेकर चरण 1b/2a नैदानिक परीक्षण के पहले विषय तक आता है। यह व्यक्ति, BB-301 प्राप्त करने से पहले, एक प्राकृतिक इतिहास अध्ययन का हिस्सा था, जहां वीडियोफ्लोरोस्कोपिक निगलने के अध्ययन (VFSS) सहित विभिन्न उपायों के माध्यम से डिस्फेजिया की प्रगतिशील बिगड़ती या निगलने में कठिनाई देखी गई थी।
90-दिवसीय उपचार के बाद के परिणामों ने कई VFSS उपायों में निगलने की क्रिया में सुधार दिखाया, विशेष रूप से विभिन्न खाद्य स्थिरताओं के साथ ग्रसनी कंस्ट्रिक्टर मांसपेशियों के कार्य का मूल्यांकन करने वाले कार्य। ये सुधार सिडनी स्वैलो प्रश्नावली के माध्यम से विषय के स्व-रिपोर्ट किए गए परिणामों में भी परिलक्षित हुए।
BB-301 को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) कमेटी फॉर ऑर्फन मेडिसिनल प्रोडक्ट्स (COMP) दोनों से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त हुआ है। थेरेपी एक “साइलेंस एंड रिप्लेसमेंट” तंत्र का उपयोग करती है, जिसका उद्देश्य कार्यात्मक प्रतिस्थापन प्रोटीन प्रदान करते समय ओपीएमडी के लिए जिम्मेदार उत्परिवर्ती जीन की अभिव्यक्ति को रोकना है।
BB-301 प्राप्त करने वाले दो विषयों के लिए आज तक कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई है। हालांकि, दोनों विषयों में क्षणिक ग्रेड 2 गैस्ट्रोएसोफेगल रिफ्लक्स डिजीज (जीईआरडी) का अनुभव हुआ, जो मानक नुस्खे वाली दवाओं के साथ हल हो गया।
आज आयोजित कंपनी के वर्चुअल आरएंडडी दिवस में ओपीएमडी में प्रमुख राय नेताओं के साथ विचार-विमर्श किया गया और अध्ययन की प्रगति और बीबी-301 की क्षमता के बारे में और जानकारी प्रदान की गई।
बेनिटेक बायोफार्मा का दृष्टिकोण जीन थेरेपी के साथ आरएनए हस्तक्षेप को जोड़ता है ताकि एक बार के प्रशासन के लिए आनुवंशिक दवाएं बनाई जा सकें। कंपनी का ध्यान पुरानी और जानलेवा स्थितियों के लिए उपचार विकसित करने पर है, जिसमें ओपीएमडी भी शामिल है।
यह रिपोर्ट बेनिटेक बायोफार्मा इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और चिकित्सा की संभावित प्रभावकारिता या भविष्य की सफलता के बारे में दावा किए बिना BB-301 नैदानिक परीक्षण की वर्तमान स्थिति का अवलोकन प्रदान करती है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
बेनिटेक बायोफार्मा (NASDAQ: BNTC) की हालिया नैदानिक प्रगति के प्रकाश में, निवेशक कंपनी के आसपास के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की भावना को समझने के लिए उत्सुक हो सकते हैं। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, बेनिटेक बायोफार्मा के पास 12.44 मिलियन अमेरिकी डॉलर का अपेक्षाकृत छोटा बाजार पूंजीकरण है, जो जैव प्रौद्योगिकी उद्योग में एक आला खिलाड़ी के रूप में इसकी स्थिति को दर्शाता है।
कंपनी का P/E अनुपात -0.55 है, जो दर्शाता है कि यह वर्तमान में लाभदायक नहीं है, यह तथ्य भी Q2 2024 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए -131.16% की संपत्ति पर नकारात्मक रिटर्न द्वारा सुझाया गया है।
सकारात्मक नैदानिक समाचार के बावजूद, InvestingPro टिप्स बताते हैं कि विश्लेषक कंपनी के वित्तीय दृष्टिकोण के बारे में सतर्क हैं। वे चालू वर्ष में बिक्री में गिरावट का अनुमान लगाते हैं और उम्मीद नहीं करते हैं कि कंपनी इस साल लाभ कमाएगी।
इसके अलावा, बेनिटेक बायोफार्मा तेजी से नकदी के माध्यम से जल रहा है, जो इसकी दीर्घकालिक वित्तीय स्थिरता के लिए चिंता का विषय है। हालांकि, यह ध्यान देने योग्य है कि कंपनी अपनी बैलेंस शीट पर ऋण की तुलना में अधिक नकदी रखती है, और इसकी तरल संपत्ति अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो निकट अवधि में कुछ वित्तीय लचीलापन प्रदान करती है।
निवेशक कंपनी के शेयर प्रदर्शन को भी देख सकते हैं, जिसमें पिछले छह महीनों में कीमतों में बड़ी बढ़ोतरी और पिछले तीन महीनों में मजबूत रिटर्न के साथ महत्वपूर्ण अस्थिरता का अनुभव हुआ है। फिर भी, पिछले सप्ताह शेयर में भारी गिरावट आई है, जो संभावित निवेशकों के लिए विचार का विषय हो सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।