वाटरटाउन, मास। - डिस्क मेडिसिन इंक (NASDAQ: IRON) ने आज एरिथ्रोपोएटिक प्रोटोपोर्फिरिया (EPP) के रोगियों में बिटोपर्टिन के अपने चरण 2 के अध्ययन से टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की। अध्ययन ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, जिसमें प्लेसबो की तुलना में 20 मिलीग्राम और 60 मिलीग्राम खुराक समूहों दोनों में प्रोटोपोर्फिरिन IX (PPIX) स्तरों में खुराक पर निर्भर, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण कमी दिखाई गई।
AURORA अध्ययन, एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण, ने EPP के साथ 75 वयस्क विषयों को नामांकित किया, जिन्हें 17 सप्ताह के लिए प्रतिदिन एक बार बिटोपर्टिन या प्लेसबो दिया गया था। परिणामों ने संकेत दिया कि बिटोपर्टिन के कारण 20 मिलीग्राम समूह के लिए PPIX के स्तर में 21.6% की कमी आई और 60 मिलीग्राम समूह के लिए 40.7% की कमी आई। दूसरी ओर, प्लेसबो समूह ने PPIX स्तरों में औसतन 8.0% की वृद्धि का अनुभव किया।
द्वितीयक समापन बिंदुओं में बिना दर्द के सूर्य के प्रकाश में संचयी कुल समय और दर्द के साथ फोटोटॉक्सिक प्रतिक्रियाओं की दर शामिल थी। हालांकि बिटोपर्टिन-उपचारित रोगियों ने प्लेसबो की तुलना में बिना दर्द के सूरज की रोशनी में अधिक घंटे दर्ज किए, लेकिन अंतर सांख्यिकीय महत्व तक नहीं पहुंच पाया। फिर भी, प्लेसबो की तुलना में 60 मिलीग्राम खुराक समूह में दर्द के साथ फोटोटॉक्सिक प्रतिक्रियाओं की दर में महत्वपूर्ण सुधार हुए।
मरीजों ने रोगी ग्लोबल इंप्रेशन ऑफ चेंज (पीजीआईसी) में भी सुधार की सूचना दी, जिसमें 60 मिलीग्राम खुराक समूह सांख्यिकीय महत्व दिखा रहा है। बिटोपर्टिन को आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता था, जिसमें सबसे आम प्रतिकूल घटना चक्कर आना बताया गया था।
आशाजनक परिणामों के बावजूद, कंपनी ने स्वीकार किया कि बिना दर्द के दिनों में सूरज की रोशनी में संचयी समय का प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदु एक मजबूत प्लेसबो प्रतिक्रिया के कारण सांख्यिकीय महत्व को पूरा नहीं करता है। राष्ट्रपति और सीईओ जॉन क्विसेल, जेडी, पीएचडी, ने कहा कि डेटा का अतिरिक्त विश्लेषण आवश्यक है, लेकिन कंपनी बिटोपर्टिन की क्षमता के बारे में आशावादी बनी हुई है, खासकर अन्य अध्ययनों से आने वाले रीडआउट के साथ।
बिटोपर्टिन ग्लाइसिन ट्रांसपोर्टर 1 (ग्लाइटी 1) का एक नैदानिक चरण, मौखिक रूप से प्रशासित अवरोधक है और इसे एरिथ्रोपोएटिक पोर्फिरिया सहित कई हेमेटोलॉजिक रोगों के संभावित उपचार के रूप में विकसित किया जा रहा है। EPP और X-Linked Protoporphyria (XLP) दुर्लभ बीमारियाँ हैं जो सूर्य के प्रकाश के प्रति गंभीर प्रतिक्रिया का कारण बनती हैं, जिससे जीवन की गुणवत्ता में महत्वपूर्ण कमी आती है।
इस लेख में दी गई जानकारी डिस्क मेडिसिन, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
चूंकि डिस्क मेडिसिन इंक (NASDAQ: IRON) बिटोपर्टिन के अपने दूसरे चरण के अध्ययन की सफलता के साथ सुर्खियां बटोरता है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। लगभग 1.05 बिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण और अस्थिर मूल्य प्रक्षेपवक्र के साथ, IRON एक जटिल तस्वीर प्रस्तुत करता है।
InvestingPro डेटा एक चुनौतीपूर्ण वित्तीय स्थिति को प्रकट करता है, जिसका नकारात्मक P/E अनुपात -6.07 है और Q4 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात -20.11 है। यह इंगित करता है कि कंपनी वर्तमान में लाभदायक नहीं है, एक ऐसा तथ्य जो इसी अवधि के लिए -$91.12 मिलियन की नकारात्मक परिचालन आय से प्रतिध्वनित होता है।
इन आंकड़ों के बावजूद, IRON ने कंपनी के भविष्य में निवेशकों द्वारा देखी जाने वाली संभावनाओं को उजागर करते हुए, विशेष रूप से हाल की नैदानिक सफलताओं के प्रकाश में, एक साल की कुल कीमत 193.82% का महत्वपूर्ण रिटर्न प्राप्त किया है।
IRON की मौजूदा स्थिति के लिए विशेष रूप से प्रासंगिक दो InvestingPro टिप्स में यह तथ्य शामिल है कि कंपनी के पास कर्ज से अधिक नकदी है, जो इसके संचालन और अनुसंधान प्रयासों के लिए एक तकिया प्रदान करती है। हालांकि, विश्लेषकों ने उम्मीदों पर पानी फेर दिया है, उनमें से तीन ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को नीचे की ओर संशोधित किया है, जो अल्पकालिक निवेश दृष्टिकोण में सावधानी का संकेत दे सकता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।