प्रिसिजन बायोसाइंसेज को DMD उपचार के लिए FDA से ऑर्फन ड्रग पदनाम मिला

Investing.com  |  संपादक Frank DeMatteo

प्रकाशित 17 जुलाई, 2025 21:41

प्रिसिजन बायोसाइंसेज को DMD उपचार के लिए FDA से ऑर्फन ड्रग पदनाम मिला

Investing.com -- प्रिसिजन बायोसाइंसेज (NASDAQ:DTIL) को डुशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी को लक्षित करने वाले अपने न्यूक्लिएज उपचारों के लिए FDA ऑर्फन ड्रग पदनाम प्राप्त हुए हैं।

ये पदनाम कंपनी के एडेनो-एसोसिएटेड वायरस सेरोटाइप 9-डिलीवर्ड DMD19-20L.431 और DMD35-36L.457 न्यूक्लिएज के लिए दिए गए हैं, जिन्हें डुशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है।

ऑर्फन ड्रग पदनाम उन दवाओं और बायोलॉजिक्स को दिया जाता है जिनका उद्देश्य दुर्लभ बीमारियों का उपचार, निदान या रोकथाम करना है, जो संयुक्त राज्य अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करती हैं। यह स्थिति दवा विकासकों को कुछ लाभ प्रदान करती है, जिसमें योग्य नैदानिक परीक्षणों के लिए कर क्रेडिट और संभावित बाजार विशिष्टता शामिल है।

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डुशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जिसकी विशेषता डिस्ट्रोफिन नामक प्रोटीन में परिवर्तन के कारण प्रगतिशील मांसपेशियों का क्षय और कमजोरी है, जो मांसपेशी कोशिकाओं को अखंड रखने में मदद करता है।

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