रॉकेट फार्मास्युटिकल्स के शेयर में उछाल, FDA ने दी महत्वपूर्ण मान्यता

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प्रकाशित 17 जुलाई, 2025 18:45

रॉकेट फार्मास्युटिकल्स के शेयर में उछाल, FDA ने दी महत्वपूर्ण मान्यता

Investing.com -- रॉकेट फार्मास्युटिकल्स इंक (NASDAQ:RCKT) के शेयर में 15% की उछाल आई, जब अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने जीवन के लिए खतरनाक हृदय स्थिति के लिए कंपनी के जीन थेरेपी उम्मीदवार को रीजेनरेटिव मेडिसिन एडवांस्ड थेरेपी (RMAT) का दर्जा दिया।

यह मान्यता RP-A601 को दी गई है, जो कंपनी की एडेनो-एसोसिएटेड वायरस-आधारित जीन थेरेपी है, जो PKP2-अरिदमोजेनिक कार्डियोमायोपैथी (ACM) के लिए है, एक गंभीर हृदय रोग जो वेंट्रिकुलर अरिदमिया और अचानक हृदय मृत्यु का कारण बन सकता है। यह रॉकेट के इतिहास में पांचवां RMAT पदनाम है।

RMAT पदनाम महत्वपूर्ण लाभ प्रदान करता है, जिसमें गहन FDA मार्गदर्शन और त्वरित समीक्षा शामिल है, जो संभावित रूप से थेरेपी के बाजार में आने के मार्ग को तेज कर सकता है। FDA ने RP-A601 के फेज 1 क्लिनिकल ट्रायल से प्राप्त सकारात्मक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा के आधार पर यह पदनाम दिया है।

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"RP-A601 के लिए FDA का RMAT पदनाम रॉकेट और PKP2-ACM से पीड़ित रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति का प्रतिनिधित्व करता है," रॉकेट फार्मास्युटिकल्स की अध्यक्ष और अनुसंधान एवं विकास प्रमुख किन्नारी पटेल ने कहा।

चल रहे फेज 1 ट्रायल के प्रारंभिक परिणामों से प्रारंभिक सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा उत्साहजनक रहे हैं। RP-A601 की एकल खुराक के साथ इलाज किए गए सभी तीन वयस्क रोगियों ने PKP2 प्रोटीन अभिव्यक्ति में वृद्धि दिखाई, जिसमें दो रोगियों ने 110% और 398% की वृद्धि दिखाई। रोगियों ने दाहिने वेंट्रिकुलर फंक्शन में सुधार, वेंट्रिकुलर अरिदमिया में कमी और बेहतर जीवन की गुणवत्ता का अनुभव किया।

थेरेपी आमतौर पर अच्छी तरह से सहन की गई, कोई खुराक-सीमित विषाक्तता की सूचना नहीं मिली और अधिकांश प्रतिकूल घटनाएं हल्की या मध्यम और स्व-सीमित थीं।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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