अल्ट्राजेनिक्स का स्टॉक गिरा FDA द्वारा जीन थेरेपी के लिए कंप्लीट रिस्पांस लेटर जारी करने के बाद
Investing.com
प्रकाशित 12 जुलाई, 2025 02:37
Investing.com -- अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक (NASDAQ:RARE) का स्टॉक 5% से अधिक गिर गया जब कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप A के लिए उसकी जीन थेरेपी उपचार के लिए एक कंप्लीट रिस्पांस लेटर (CRL) जारी किया है।
FDA के पत्र में रसायन विज्ञान, विनिर्माण और नियंत्रण (CMC) के विशिष्ट पहलुओं से संबंधित अतिरिक्त जानकारी और सुधार का अनुरोध किया गया और हाल ही में पूरे किए गए विनिर्माण सुविधा निरीक्षणों से प्राप्त टिप्पणियों को संबोधित किया गया। कंपनी के अनुसार, इस नियामक झटके से UX111 (ABO-102) की संभावित मंजूरी 2026 तक देरी होगी।
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अल्ट्राजेनिक्स ने कहा कि उसका मानना है कि ये टिप्पणियां "आसानी से संबोधित करने योग्य" हैं और मुख्य रूप से उत्पाद की गुणवत्ता के बजाय सुविधाओं और प्रक्रियाओं से संबंधित हैं। कंपनी बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) को फिर से जमा करने से पहले इन मुद्दों को हल करने के लिए अगले कुछ महीनों में FDA के साथ काम करने की योजना बना रही है।
FDA ने स्वीकार किया कि अब तक प्रदान किए गए न्यूरोडेवलपमेंटल परिणाम डेटा "मजबूत" हैं और बायोमार्कर डेटा अतिरिक्त सहायक प्रमाण प्रदान करते हैं। CRL ने क्लिनिकल डेटा पैकेज या क्लिनिकल निरीक्षणों से संबंधित किसी भी समीक्षा मुद्दे का उल्लेख नहीं किया, लेकिन पुनः प्रस्तुति में वर्तमान रोगियों से अद्यतन क्लिनिकल डेटा शामिल करने का अनुरोध किया।
"हमारा लक्ष्य UX111 को जितनी जल्दी हो सके रोगियों तक पहुंचाना है, यह जानते हुए कि यह पहली थेरेपी सैनफिलिपो समुदाय के लिए कितनी महत्वपूर्ण है," अल्ट्राजेनिक्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी और अध्यक्ष एमिल डी. काकिस, एमडी, पीएचडी ने कहा। "हम हाल ही में CMC टिप्पणियों का जवाब देने में लगे हुए हैं और हमारी प्राथमिकता उन्हें हल करना है ताकि हम जितनी जल्दी हो सके BLA को फिर से जमा कर सकें।"
पुनः प्रस्तुति के बाद, कंपनी को FDA द्वारा छह महीने तक की समीक्षा अवधि की उम्मीद है।
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द्वारा लिखा गया: Investing.com
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