क्लोथो न्यूरोसाइंसेज के शेयर में उछाल, FDA ने ALS के लिए ऑर्फन ड्रग स्टेटस दिया
Investing.com
प्रकाशित 10 जुलाई, 2025 16:59
Investing.com -- क्लोथो न्यूरोसाइंसेज, इंक. (NASDAQ:KLTO) के शेयर में 22% की उछाल आई जब कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने एमियोट्रॉफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के उपचार के लिए उसके नवीन सीक्रेटेड-क्लोथो प्रमोटर, जीन और डिलीवरी सिस्टम (KLTO-202) को ऑर्फन ड्रग डेजिग्नेशन प्रदान किया है।
इस मान्यता से क्लोथो को कई लाभ मिलेंगे, जिनमें क्लिनिकल ट्रायल लागत के लिए टैक्स क्रेडिट, कुछ FDA उपयोगकर्ता शुल्क की छूट, और मंजूरी मिलने पर संयुक्त राज्य अमेरिका में सात वर्षों का बाजार एकाधिकार शामिल है। यह स्थिति उन उपचारों के लिए आरक्षित है जो अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों को लक्षित करते हैं।
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"ALS के प्रारंभिक उपचार के लिए s-KL-AAV.myo को ऑर्फन ड्रग डेजिग्नेशन प्राप्त करना इस दुर्लभ, सार्वभौमिक रूप से घातक बीमारी से पीड़ित रोगियों के लिए नए उपचार विकल्प लाने के महत्व को रेखांकित करता है," क्लोथो के मुख्य कार्यकारी अधिकारी डॉ. जोसेफ सिंकुल ने कहा।
कंपनी का प्रमुख उत्पाद उम्मीदवार KLTO-202, s-KL जीन ट्रांसक्रिप्ट और प्रोटीन की अभिव्यक्ति के लिए "डेस्मिन" नामक मांसपेशी-विशिष्ट प्रमोटर का उपयोग करता है। यह थेरेपी न्यूरोमस्कुलर जंक्शन—रीढ़ की हड्डी और मांसपेशियों के बीच के इंटरफेस—पर लक्षित डिलीवरी के साथ डिज़ाइन की गई है।
जीन थेरेपी कंपनी ने मानव ALS के दो पशु मॉडल में "प्रूफ ऑफ कॉन्सेप्ट" अध्ययन पूरा कर लिया है और ALS-लक्षित उत्पाद उम्मीदवार के निर्माण की शुरुआत कर रही है। क्लोथो विकास मार्ग को आगे बढ़ाने के लिए अमेरिकी FDA और यूरोपीय मेडिसिन्स एजेंसी के अधिकारियों से मिलने की योजना बना रही है।
ALS, जिसे कभी-कभी लू गेहरिग रोग भी कहा जाता है, अमेरिका में 200,000 से कम लोगों को प्रभावित करता है, और प्रति वर्ष लगभग 5,000 नए मामलों का निदान होता है। यह स्थिति सार्वभौमिक रूप से घातक है, जिसमें रोगियों को मोटर न्यूरॉन फंक्शन का प्रगतिशील नुकसान होता है।
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द्वारा लिखा गया: Investing.com
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