अल्ट्राजेनिक्स जीन थेरेपी आवेदन के लिए FDA ने पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया
Investing.com
प्रकाशित 12 जुलाई, 2025 02:40
अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक (NASDAQ:RARE), एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी जिसका पिछले बारह महीनों का राजस्व $590 मिलियन से अधिक है, ने शुक्रवार को घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने UX111 (ABO-102) के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) के लिए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (CRL) जारी किया है। यह AAV जीन थेरेपी सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप A (MPS IIIA) के रोगियों के उपचार के लिए है। InvestingPro के आंकड़ों के अनुसार, इस घटनाक्रम के बाद कंपनी के शेयर पिछले सप्ताह में 22% से अधिक गिर गए हैं।
कंपनी की SEC फाइलिंग में शामिल प्रेस विज्ञप्ति के अनुसार, FDA ने कुछ रसायन, विनिर्माण और नियंत्रण (CMC) पहलुओं से संबंधित अतिरिक्त जानकारी और सुधार का अनुरोध किया है, साथ ही हाल ही में पूरे किए गए विनिर्माण सुविधा निरीक्षणों से प्राप्त टिप्पणियों का भी उल्लेख किया है। अल्ट्राजेनिक्स ने कहा कि उनका मानना है कि ये टिप्पणियां सुविधाओं और प्रक्रियाओं से संबंधित हैं और सीधे उत्पाद की गुणवत्ता से नहीं।
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कंपनी आने वाले महीनों में FDA के साथ मिलकर इन टिप्पणियों का समाधान करने की योजना बना रही है। एक बार समाधान होने के बाद, अल्ट्राजेनिक्स BLA को फिर से जमा करने की उम्मीद करता है और पुनः जमा करने के बाद छह महीने तक की समीक्षा अवधि की अपेक्षा करता है। हालांकि स्टॉक वर्तमान में अपने 52-सप्ताह के निचले स्तर के पास कारोबार कर रहा है, InvestingPro विश्लेषण बताता है कि कंपनी का मूल्यांकन कम है, और विश्लेषक तेजी का सर्वसम्मति बनाए हुए हैं। अल्ट्राजेनिक्स के मूल्यांकन और विकास संभावनाओं के बारे में गहरी जानकारी के लिए, निवेशक InvestingPro पर विशेष रूप से उपलब्ध व्यापक प्रो रिसर्च रिपोर्ट तक पहुंच सकते हैं।
फाइलिंग में यह भी उल्लेख किया गया है कि FDA की क्लिनिकल समीक्षा जारी है। एजेंसी ने स्वीकार किया कि प्रदान किए गए न्यूरोडेवलपमेंटल परिणाम डेटा मजबूत हैं और बायोमार्कर डेटा अतिरिक्त सहायक प्रमाण प्रदान करते हैं। CRL ने क्लिनिकल डेटा पैकेज या क्लिनिकल निरीक्षणों से संबंधित किसी भी समस्या का उल्लेख नहीं किया, लेकिन पुनः जमा करने में वर्तमान रोगियों से अद्यतित क्लिनिकल डेटा शामिल करने का अनुरोध किया।
अल्ट्राजेनिक्स डेलावेयर में निगमित है और इसका सामान्य स्टॉक Nasdaq ग्लोबल सिलेक्ट मार्केट में RARE प्रतीक के तहत सूचीबद्ध है।
यह लेख शुक्रवार को कंपनी की SEC फाइलिंग में दिए गए बयान पर आधारित है।
अन्य हालिया समाचारों में, अल्ट्राजेनिक्स फार्मास्युटिकल इंक को नियामक झटका लगा है क्योंकि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने सैनफिलिपो सिंड्रोम टाइप A के इलाज के लिए अभिप्रेत अपनी जीन थेरेपी UX111 के लिए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र जारी किया है। FDA ने रसायन, विनिर्माण और नियंत्रण से संबंधित अतिरिक्त जानकारी का अनुरोध किया है, जिसे कंपनी का मानना है कि संबोधित किया जा सकता है। अल्ट्राजेनिक्स इन मुद्दों को हल करने और बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन को फिर से जमा करने के लिए FDA के साथ काम करने की योजना बना रही है, जिससे 2026 तक अनुमोदन में देरी हो सकती है। विश्लेषक मोर्चे पर, TD Cowen ने अपने सेट्रुसुमैब उपचार के निराशाजनक अंतरिम परिणामों के बावजूद अल्ट्राजेनिक्स पर अपनी खरीद रेटिंग को दोहराया, अंतिम विश्लेषण में सफलता की मजबूत संभावना पर जोर दिया। मॉर्गन स्टेनली ने भी ओवरवेट रेटिंग बनाए रखी, जिसमें चल रहे परीक्षणों में सेट्रुसुमैब के सकारात्मक सुरक्षा प्रोफाइल पर प्रकाश डाला गया। हालांकि, वेल्स फारगो ने फेज 3 ऑर्बिट ट्रायल में देरी का हवाला देते हुए अल्ट्राजेनिक्स के लिए अपने मूल्य लक्ष्य को $65 तक कम कर दिया, लेकिन दवा की क्षमता के बारे में आशावादी बना रहा। ये घटनाक्रम अल्ट्राजेनिक्स के अपने उपचार पाइपलाइन को आगे बढ़ाने के प्रयासों में चल रही चुनौतियों और अवसरों को दर्शाते हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।
द्वारा लिखा गया: Investing.com
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